Avances terapéuticos

Terapias modificadoras de la Atrofia Muscular Espinal (AME)

En los últimos años, las nuevas terapias modificadoras del curso de la enfermedad buscan estabilizar y/o disminuir los síntomas de los pacientes. ¡Aquí te brindamos más información!

Los estudios han permitido conocer mejor las bases genéticas de AME y por lo tanto, el desarrollo de nuevas terapias que modifican el curso de la historia natural de la enfermedad y buscan estabilizar y/o disminuir la sintomatología de los pacientes con AME1.

Con la llegada de estas terapias modificadoras de la enfermedad, es necesaria una nueva discusión acerca de la atención en las personas con AME1. Los profesionales de la salud, los pacientes y los familiares, según la edad del paciente, deben decidir conjuntamente el tratamiento farmacológico, de acuerdo con las necesidades y expectativas personalizadas para cada paciente1.

La información relacionada con la seguridad y eficacia de los tratamientos debe comunicarse y discutirse ampliamente entre el profesional de la salud que prescribe y el paciente. Además, es fundamental destacar que el tratamiento con la medicación no excluye la necesidad de una atención multidisciplinaria1.

Por el contrario, debido a que el tratamiento cambia el curso de la enfermedad, es necesario adaptar un cuidado integral para optimizar los resultados clínicos y satisfacer mejor las nuevas expectativas de los pacientes1.

Referencias

1. Tizzano EF, Finkel RS. Spinal muscular atrophy: A changing phenotype beyond the clinical trials. Neuromuscul Di¬sord. 2017;27(10):883–9.

El contenido discutido se inspiró en la Guía de Discusión sobre la Atrofia Muscular Espinal (AME) en Brasil: Trabajando hoy para cambiar mañana. Haga clic para descargar la Guía de forma gratuita y disponible en su totalidad.

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